RNA 분해 효소 MazF를 이용한 에이즈 유전자 치료법에 대한 비임상시험(유효성 · 안전성 시험) 결과가 해외 학술지 HGTM에 게재

다카라바이오㈜와 가고시마대학원 의치학종합연구과 · 난치성 바이러스 병태제어연구 센터는 RNA 분해효소 MazF를 이용한 에이즈 유전자 치료법의 유효성, 안전성 평가를 위하여 시행한 “배양세포를 이용한 비임상시험의 성과”가 학술지 Human Gene Therapy Methods 온라인판에 게재되었습니다.

(http://online.liebertpub.com/doi/abs/10.1089/hgtb.2012.131)

1. 타이틀

 "Sustained inhibition of HIV-1 replication by conditional expression of the E. coli-derived endoribonuclease MazF in CD4 + T cells"

2. MazF의 효과에 관하여

MazF 유전자도입세포는 다제내성 임상분리주를 포함한 다양한 유형의 HIV-1 복제를 억제합니다. 이번 시험에서는 MazF 유전자를 도입한 Human CD4 양성 T-세포를 HIV-1 존재 하에서 200 일간 배양하였습니다. 그 결과, 배양기간 동안 MazF 유전자도입세포는 CD4 양성 T-세포 (MazF 유전자를 도입하지 않은 세포)에 비해 유의적으로 HIV-1의 생산을 억제하였고, 또한 200일이라는 장기간에도 불구하고 MazF 저항성을 가진 내성 바이러스도 출현하지 않았습니다.

3. MazF의 안전성에 관하여

MazF 유전자를 도입한 Human CD4 양성 T-세포에 HIV-1을 감염시킨 후, 6일간 배양하여 유전자도입 세포의 기능을 조사했습니다.

HIV-1 감염에 의하여 MazF 단백질이 발현하였지만, 88종류의 T-세포 신호전달에 관련된 유전자의 발현에는 전혀 변동이 없고, 세포의 Cytokine 생산 능력도 정상적인 것으로 미루어, MazF 발현시스템의 안전성이 확보되었다고 할 수 있습니다.